2018年11月26日，南方科技大學賀建奎教授宣布，一對雙胞胎基因編輯嬰兒在中國誕生。賀教授的基因編輯雙胞胎，是通過對人類的CCR5 基因進行敲除（knock out），從而獲得對艾滋病（HIV）病毒免疫的能力。消息一經發布，即在國內和引起了軒然大波- 11月26日，122位科學家發聯合聲明：強烈譴責“基因編輯嬰兒” ！同日，國家衛健委回應“基因編輯嬰兒”：認真調查核實，依法依規處理。
賀建奎副教授（來源：南方科技大學）
什么是基因編輯？為什么基因編輯會引起如此大的反響？接下來筆者就帶你進入基因的神秘世界并對它做詳細的介紹。
自從孟德爾開創了遺傳學之后，人類對于生命的認識正式進入了微觀時代。1953年，沃森和克里克發現了DNA雙螺旋的結構，開啟了分子生物學時代。隨著中心法則的確立，生命的奧秘被進一步地展示在人來的眼前。DNA自我復制DNA，DNA轉錄合成RNA，RNA翻譯合成蛋白質。后來的各種基因科學的研究，只不過是對中心法則的完善和補充。
上世紀80年代，隨著DNA內切酶和聚合酶的陸續發現，基因編輯技術也隨之拉開了序幕。科學家借助各種特異性的酶，對目標基因進行“編輯”，實現對特定DNA片段的敲除、加入等。CRISPR/Cas9是的新一代的基因編輯技術，它通過對預設的DNA位點進行切割，造成DNA雙鏈斷裂，從而啟動細胞內的修復機制，主要包括兩種途徑：1. 低保真性的非同源末端連接途徑（NHEJ）。這種修復非常容易發生錯誤，導致修復后發生堿基缺失或插入，從而造成突變，達到基因敲除（knock out）的目的。2. DNA同源修復（HR），這種基于同源重組的修復保真性高，但發生概率低。如果提供外源修復模板，靶向核酸酶對DNA的剪切可以將同源重組發生的概率提高約1000倍。從而實現基因組的編輯。賀建奎的實驗就是通過CRISPR/Cas9對CCR5進行了敲除（knock out）。
目前人類對于基因遺傳信息的研究還處在初級階段，對于基因組所隱藏的巨量遺傳信息，只是了解了冰山一角，還有很多的問題沒有解決。在受精卵階段進行的基因編輯，會讓基因組產生不可逆的變化。因此，是否會帶來新的遺傳問題誰也無法確認。這也是醫學倫理學對此進行反對的主要原因。
基因編輯的另一種形式是轉基因技術。也就是通過人工方法將特定的基因片段轉入特定生物中，重組到該生物本身的基因組中。該技術可以使重組生物獲得人們所期望的新性狀，培育出新品種。目前轉基因技術主要應用在藥物、食品等領域。轉基因技術所引起的爭議更多，例如轉基因水稻、黃金大米等事件。目前國內取得安全證書并被批準商業化種植的作物僅僅包含棉花和番木瓜。
除了敲除（knock out），還有一種技術可以干擾到基因的正常運行，那就是RNA干擾（敲低，knock down）。我們知道，蛋白質才是參與生命現象的直接對象。根據中心法則DNA——RNA——蛋白質這一過程，如果我們人為地將RNA這一步驟消除，那么就可以在不破壞基因組的情況下，阻斷蛋白質的產生。實施RNA干擾的方法主要由以下兩種：1. 在轉錄時通過DNA修飾或染色體異染色質化等使DNA不能正常轉錄；2.對信使RNA（mRNA）序列進行特異性的降解。這一技術的出現，對于病毒性疾病的防止起到了積極的作用。
參考文章：
《追問「世界*艾滋病免疫基因編輯嬰兒」》，丁香園2018-11-26
《中國醫學科學院關于基因編輯嬰兒出生事件的聲明》，中華人民共和國國家衛生健康委員會2018-11-28
《質疑or理解？賀建奎在港公開發言一小時》，儀器信息網 2018/11/28
關鍵詞：基因編輯 敲除 CRISPR/Cas9 轉基因 敲低 RNA干擾 CCR5
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